来源：生物谷

AB Science公司2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）的孤儿药地位。

这项欧盟的孤儿药地位是一个重要的里程碑，因为它意味着COMP认为：基于对正在进行的2/3期ALS临床试验的中期分析，马赛替尼结合利鲁唑治疗，能够产生超越利鲁唑单独治疗的显着益处。

EMA授予孤儿药地位的标准与FDA有所不同，而且非常严格，原因如下（可参考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：

1. 根据EMA的规定，如果某种疾病已有获批（上市）的医药产品，那么开发商需要提供证据，表明新产品有望为该病患者带来显着的益处；

2. 在基于显着益处假设进行申请时，需要与已经获批的疗法进行比较；

3. 为了遵循孤儿药立法的精神，明确可以在开发过程的任何阶段进行孤儿药申请，"显着益处"将以申请时可用的证据为基础。

由于利鲁唑已经获批治疗ALS，AB Science公司必须提供证据，表明与利鲁唑相比，马赛替尼将产生显着益处。同时，由于2/3期ALS临床试验的中期结果已经获得，COMP必须基于这一中期分析结果，考虑与利鲁唑相比，马赛替尼是否能够产生显着益处。

AB Science公司向COMP提供了来自2/3期ALS临床试验中期分析的数据。在此基础上，COMP建议授予马赛替尼孤儿药地位，意味着COMP认为马赛替尼能够产生超越现有疗法的显着益处。

AB Science公司首席执行官Alain Moussy说："这项孤儿药地位的授予，是EMA计划在2016年9月接受条件性上市许可申请后，给予我们的更积极的里程碑"。

马赛替尼之前已经获得FDA治疗ALS的孤儿药地位。

关于孤儿药地位

获得欧盟孤儿药地位的药物需要具备以下特点：首先，该药物是为治疗罕见的（发病率低于5/10000）致命或慢性衰弱性疾病而开发的；其次，至少早期临床前数据表明，该药物可能为患者提供益处，所带来的改善超过目前可用的治疗方法。

欧盟的孤儿药地位能够为药物开发商提供一系列福利，包括减免费用的全方位产品开发科学建议、直接进入上市许可的中央审批流程和获得某些财政激励的资格。如果产品获批上市，孤儿药地位还将提供10年的销售排他期。

关于马赛替尼

马赛替尼是一种新型口服给药的酪氨酸激酶抑制剂，以肥大细胞和巨噬细胞为靶点。基于其独特的作用机制，马赛替尼可以被开发为适用于肿瘤、炎性疾病和某些中枢神经系统疾病的药物。由于其免疫疗法效果，马赛替尼可能影响肿瘤患者的生存期（单独或与化疗结合）。通过作用于肥大细胞和小胶质细胞，抑制炎症过程激活，马赛替尼可能对与某些炎性、中枢神经系统疾病和退行性疾病相关的症状有效。